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Salud Descubren en Argentina una molécula que protege el hígado ante la hepatitis fulminante

04/09/2025 | 196 visitas

Se trata del primer avance terapéutico experimental a nivel mundial basado en el bloqueo farmacológico de la proteína RAC1. Un equipo del Instituto de Investigación en Medicina Traslacional (IIMT) de la Universidad Austral y el CONICET logró validar una nueva vía terapéutica para una enfermedad hepática con muy pocas opciones de tratamiento.

En un hallazgo sin precedentes, científicos del Laboratorio de Hepatología Experimental y Terapia Génica del IIMT – Universidad Austral / CONICET demostraron, por primera vez a nivel mundial, que una proteína llamada RAC1, cuya actividad se incrementa en pacientes con hepatitis fulminante, puede ser bloqueada farmacológicamente para proteger el hígado y reducir el daño.

El estudio, recientemente aceptado para publicación en Journal of Hepatology Reports, demuestra que la inhibición de RAC1 mediante una molécula específica (1D-142) —originalmente desarrollada para oncología— genera un efecto protector del

hígado, reduciendo la inflamación, la necrosis celular y los marcadores bioquímicos de daño. La hepatitis fulminante,

también conocida como falla hepática aguda grave, es una enfermedad que puede provocar la muerte en hasta el 40% de los casos si no se realiza un trasplante a tiempo.

Desarrollo

Los investigadores probaron una molécula originalmente patentada para cáncer —desarrollada junto al Instituto Nacional de Tecnología Industrial (INTI)— que nunca antes había sido aplicada en modelos animales ni muestras humanas con hepatitis fulminante. Los ensayos preclínicos, realizados en tres modelos animales y en cultivos de tejido hepático humano, mostraron una reducción significativa del daño hepático, menor inflamación, mejora de parámetros bioquímicos y aumento en la supervivencia en modelos experimentales animales.

En este estudio, los investigadores accedieron a una molécula originalmente diseñada y patentada para tratar el cáncer, gracias a una colaboración con el Instituto Nacional de Tecnología Industrial (INTI). Aunque nunca antes había sido probada en el contexto de enfermedades hepáticas, su aplicación en modelos de hepatitis fulminante mostró resultados muy prometedores. En tres modelos animales distintos y en cultivos de tejido hepático humano, el tratamiento redujo significativamente el daño en el hígado, atenuó la inflamación, mejoró los parámetros bioquímicos y aumentó la supervivencia en los modelos experimentales.

“La validación de Rac1 como objetivo terapéutico y la aplicación de esta molécula en modelos animales representa un paso importante hacia terapias efectivas para una enfermedad con opciones de tratamiento limitadas”, señaló el Dr. Guillermo Mazzolini, Investigador Superior del CONICET, decano de la Facultad de Ciencias Biomédicas de la Universidad Austral y director del laboratorio.

Además, contamos con evidencia que respalda el potencial terapéutico de 1D-142 en el contexto de la falla aguda sobre crónica o ACLF (por acute on chronic liver failure en inglés), un síndrome que afecta a pacientes con cirrosis y que se caracteriza por una descompensación hepática aguda acompañada de una o más fallas de otros órganos. Esta condición se asocia a una elevada mortalidad a corto plazo y presenta una incidencia considerablemente alta, dado que aproximadamente un tercio de los pacientes hospitalizados con cirrosis desarrollan ACLF como complicación.

La investigación fue realizada en el marco de la tesis doctoral de Bárbara Bueloni, becaria del IIMT, bajo la dirección de los doctores Guillermo Mazzolini y Juan Miguel Bayo Fina, en el Laboratorio de Hepatología Experimental y Terapia Génica. El estudio contó con la participación de Esteban Fiore, el aporte del equipo de investigación, y la colaboración de la Dra. Julieta Comin (INTI), quien intervino en las etapas iniciales del desarrollo de la molécula evaluada.

Innovación desde un ecosistema científico-empresarial

Este avance se enmarca dentro de una estrategia institucional más amplia. La Universidad Austral, en alianza con el CONICET, impulsa activamente el desarrollo de nuevas tecnologías en ciencias biomédicas con proyección clínica, con especial foco en áreas estratégicas como la hepatología, la terapia génica y la medicina de precisión. Este desarrollo se gestó en un ecosistema de investigación que promueve la articulación entre ciencia básica, instituciones públicas y actores del sector privado. En este marco, la empresa biotecnológica Spectrum —vinculada al laboratorio y centrada en terapias innovadoras para enfermedades hepáticas— participa como socio estratégico en el desarrollo de esta tecnología, junto a la Universidad y el CONICET.

La tecnología ya cuenta con una patente internacional (PCT) en trámite, y se proyecta como una plataforma terapéutica para múltiples formas de falla hepática, incluyendo la hepatitis fulminante y la insuficiencia hepática aguda sobre crónica.

Las enfermedades hepáticas representan un problema de salud pública global, y se estima que en conjunto las enfermedades hepáticas agudas y crónicas ocasionan cerca de 2 millones de muertes por año, cerca del 4% de todas las muertes.

¿Qué se probó y qué significa?

El tratamiento fue probado en tres modelos animales distintos de hepatitis fulminante y en tejido hepático humano ex vivo. En todos los casos, los resultados fueron consistentes y significativos:

Se logró una reducción de entre el 40% y el 60% de los niveles de ALT y AST, enzimas hepáticas que indican daño en el hígado.

Se observó menor acumulación de radicales libres (ROS), menor infiltración de células inflamatorias y menor expresión de citoquinas proinflamatorias.

En cultivos de tejido humano con falla hepática, el tratamiento disminuyó la necrosis y reguló favorablemente el perfil inmunológico.

En muestras de hígado sano, no se detectaron signos de toxicidad, lo cual sugiere un perfil de seguridad alentador.

En términos simples, esto significa que el tratamiento redujo casi a la mitad los indicadores de daño hepático en sangre, lo que sugiere que los hígados tratados sufrieron considerablemente menos que aquellos que no recibieron la molécula.

De la hipótesis al tejido humano: un camino hacia la clínica

El avance no se limita a modelos animales. Los investigadores utilizaron también explantes de hígado humano provenientes de pacientes con falla hepática, tratados con la molécula en condiciones de laboratorio. Esta estrategia acerca el descubrimiento a la realidad clínica, ya que permite observar los efectos directamente en tejido humano afectado por la enfermedad.

Una universidad que impulsa ciencia y tecnología con impacto social

Este caso refuerza la posición de la Universidad Austral como nodo estratégico en el desarrollo de nuevas tecnologías para la salud, dentro de un modelo que articula formación académica, investigación científica y transferencia al sector productivo.

“Buscamos posicionarnos en el desarrollo de tecnologías que generen soluciones concretas para problemas reales en salud. Este trabajo es un claro ejemplo de cómo la investigación traslacional puede conducir a innovaciones con impacto social y sanitario”, agregó Mazzolini.

La iniciativa forma parte del crecimiento sostenido de la Facultad de Ciencias Biomédicas y del Instituto de Investigaciones en Medicina Traslacional (IIMT) como referentes en investigación aplicada, con el foco puesto en generar conocimiento que pueda transformarse en terapias y productos concretos al servicio de la sociedad.

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Natalia:

Grandes artesanos y famila! Felicitaciones

daniel:

Felicitaciones Dr Cotelo, gran presidente del Colegio de Abogados, el mejor desde que yo recuerde

Lucas Carmelo:

Felicitaciones gente.,. que lindo estudio tienen los veo por redes desde Cordoba.. de lo mejor que vi.

Jorgito Arien:

Bien ahi, Gurka, por los reconocimientos hacia la dama que tenemos cada uno, porque detras de todo hombre " Existe una Gran Mujer".-

Jorgito Arien:

Muy profesional como siempre amigo Gurka Dj, Congratulation, y los mayores exitos.-

jorgito Arien:

fBuenas noches a Fm Net, para un amigo Gurka gran conocedor de la musica disco y mas.gran persona,profesional del derecho y un gran amiog.Exitos gurka te lo mereces.

Alejandra :

Saludos a la Dra Gladys Avalos desde España

Horacio Billordo:

saludos a la familia del Club Nea Sport en su cumpleaños n° 19. MUCHAS FELICIDADES!!!

Francisco:

Saludos para la Lara Croft de la radio!

Melanie:

Buenas que geniales esos premios, quiero participar. Saludos a Matías y a todo el equipo. 466

Eleonora:

Escuchando desde Posadas! Excelente programa. Saludos al doc!!

Eugenio :

Escuchando la transmisión desde San Miguel de Tucumán para ver si Mandiyú clasifica a las semifinales de la Liga Correntina de Fútbol. Excelente trabajo, felicitaciones y vamos el Albo!!!

Roberto PEREZ:

Mis saludos a "PACO" BURGOS, ex compañero del Banco del IBERA..!!

Jorge:

Muy buena esta la señal de la radio, buena musica y sobre todo lo mejor de la radio Eventos y Marcas, quien cada dia y mas los fines de semana nos lleva todo el deporte y mucho mas el futbol local. sigan asi

Lucas:

Muy buena la musica. y felicitaciones por el estudio que tienen. De los mas lindos del pais. Sigan asi. ! Saludos al equipo de Eventos y Marcas

Male y Adri hermanas:

Excelente música, Excelente radio!! Por mas Rock nacional!

Silvana:

Muy bueno lo que hicieron en la Fiesta Provincial de la Miel, Yo fui una de las expositoras. Gracias por cubrir y difundir nuestras cosas. No me acuerdo el nombre de la señora.. pero muy cordial y amable.

Colo:

Felicitaciones. Los segui en la transmision de la expojoven. muy buena. Saludos a Catalina. Muy bonita

Daniela:

Como creció esta radio. Los escucho todas las mañanas hasta las 12 y los sabados el programa del Turco.. Capos totales- Sigan asi.

leticia:

Muy interesante todos los temas que estan tratando..saludos..Sugerencia para otros programas salud mental y adolescencia...Corrientes..Capital

Hector Ayala:

GRACIAS SEÑOR ERASMO X REPRESENTAR Y DEFENDER A NUESTRO EQUIPO.

LEGEND:

POR FIN UN DT DE ALTA ENVERGADURA.

mario:

espero le siga yendo como hasta ahora al equipo, vuelan los chicos en la cancha. felicitaciones al grupo de trabajo de Barrio Quilmes.

Jorge:

Hola chicos. saludos a dani, un grande, necesitas ayudante de campo?

MATIAS:

QUE GRANDE EL DT QUE TIENE BARRIO QUILMES

Walter:

Es así como dijo el Dt Daniel, los árbitros dejan mucho que desear, y Quilmes esta haciendo buenos partidos. Felicitaciones Rosendo/Kike.

Sergio Todone:

un saludo ara Marcelito Corrales , muy buena entrevista

Mariela:

Me encantó lo de las 4T y 4A, Doc!!

HECTOR ISMAEL AYALA:

SALUDOS AL AMIGO ROSENDO DESDE MBURUCUYA .

HECTOR AYALA:

HOLA COMO ESTAN SALUDOS DESDE MBURUCUYA CAPITAL DEL AUTENTICO Y TRADICIONAL FESTIVAL DEL CHAMAME .

Almada:

Muy bueno el reportaje a Tripa que hizo Carlos Stegelman a la siesta. un tipo humilde sencillo y muy capaz para la musica. No se si se va a acordar de mi. Abrazo

CESAR:

Muy Bueno el reportaje a la delegada de la caja municipal

Feliciano:

muy capo el programa de la mañana radio.. el de cordoba, el muchacho cantante y nueva testi, los aro aro del viernes lo mas.. sigan con los chistes que me divierto y encima escucho noticioso. Capos

william amarilla:

se le están bolando las chapas a Marcelito Zárate . . . yo ya estoy pelado . . . saludos a todos y buena jornada . . .

William Amarilla:

Que haces Coloba . . . como andás . . acá editando el programa Aniversario de Simplemente CORRIENTES, 26 años Ininterrumpidos al aire . . . La Dra Rossana Azar . . .

Ernesto:

Cada vez mas completa la pagina de ustedes muchachos. Felicitaciones. Tambien los escucho a la mañana

Felix:

Muy buena muchachXs.

Laura:

Felicitaciones radio. informando todo el dia. muy buenxs. lxs conocí a principios de mes en facebook y la verdad lxs felicito.

NET FM:

Gracias Esteban por tu apreciaciones.

Esteban:

Mientras hacen la tanda...se escucha lo que hablan en el micrófono jejeje Cuidado con lo que dicen tienen el micrófono abierto Saludos

Sabalero:

un saludo al pulpo zarate y su programa tu música en la Net muy buena selesion musicale

Luis Juarez:

Muy buenas notas muchachos. No los conocía hasta hoy. me prendo a la radio. el musicalista de la noche un genio. Sigan asi

Alfredo de 17 agosto:

Che no paran de subir noticias.. encima con buena música en la página. Sean neutrales noma. ni del valdes ni de los peronista. informen de todo lado noma asi son mas creible.

Pedro Sena:

Muy capa la nota con Nacho Contreras. Es un genio.

Marcela:

hola chicxs. me informo por la pagina de ustedes. los conocí por facebook. sigan asi

Matias:

Hola Radio. Como se mueve su pagina. Muy buena y muy buenos temas de interes. Sigan asi,,

Bautista Alonso:

Chicos excelente la nota con Jorge da para mas.

Bautista:

excelente la nota

Federico:

Que buena esta la pagina che.